La terapia CAR T sta riscrivendo le regole del trattamento per una malattia autoimmune rara e debilitante: la sindrome della persona rigida, lo stesso disturbo neurologico che ha costretto Celine Dion a interrompere la carriera. I risultati di uno studio clinico appena pubblicato sono, a dirla tutta, impressionanti. E aprono una finestra su un futuro in cui le malattie autoimmuni più ostinate potrebbero avere finalmente una risposta concreta.

La sindrome della persona rigida, conosciuta in ambito medico come Stiff Person Syndrome, provoca rigidità muscolare progressiva, spasmi dolorosi e una perdita graduale della capacità di camminare. A scatenarla sono degli autoanticorpi, cioè anticorpi prodotti dal sistema immunitario che attaccano per errore il tessuto nervoso del paziente. Fino a oggi le opzioni terapeutiche erano limitate e spesso insufficienti, basate su farmaci immunosoppressori che tengono a bada i sintomi senza eliminare la causa.

Come funziona la terapia CAR T contro la sindrome della persona rigida

La terapia CAR T nasce nel campo dell’oncologia, dove ha già cambiato la vita a migliaia di pazienti con tumori del sangue. Il principio è tanto elegante quanto aggressivo: si prelevano i linfociti T del paziente, si modificano geneticamente in laboratorio per riconoscere un bersaglio specifico e poi si reinfondono nel corpo. Nel caso della sindrome della persona rigida, il bersaglio sono le cellule B responsabili della produzione di quegli autoanticorpi che mandano in tilt il sistema nervoso.

Lo studio, condotto su un gruppo ristretto di pazienti, ha mostrato che la terapia CAR T è riuscita a eliminare quasi completamente le cellule B anomale. La conseguenza più visibile? Un miglioramento della velocità di camminata e una riduzione significativa degli spasmi muscolari. Alcuni pazienti hanno recuperato funzioni motorie che avevano perso da anni. Non è un dettaglio da poco per chi convive con una malattia che trasforma ogni passo in una sfida.

Cosa significa questo per il futuro delle malattie autoimmuni

È ancora presto per parlare di cura definitiva, questo va detto con chiarezza. Il campione di pazienti è piccolo e serviranno studi più ampi per confermare efficacia e sicurezza nel lungo periodo. Però il segnale è forte. La terapia CAR T potrebbe rappresentare un cambio di paradigma non solo per la sindrome della persona rigida, ma per un’intera categoria di malattie autoimmuni in cui le terapie tradizionali falliscono.

Il caso di Celine Dion ha portato questa patologia sotto i riflettori globali, e paradossalmente questa visibilità ha accelerato la ricerca. Sapere che esiste un approccio capace di colpire alla radice il meccanismo della malattia, piuttosto che limitarsi a gestirne i sintomi, cambia la prospettiva per migliaia di persone nel mondo. La strada è ancora lunga, ma la direzione sembra quella giusta.

L'articolo Terapia CAR T cancella la sindrome che ha colpito Celine Dion proviene da Tecnoapple.

Una singola iniezione per ripulire il cervello dalle placche amiloidi responsabili dell’Alzheimer. Sembra fantascienza, eppure un gruppo di ricercatori della Washington University School of Medicine di St. Louis ha dimostrato che è possibile, almeno nei topi. Lo studio, pubblicato il 5 marzo 2026 sulla rivista Science, descrive una terapia cellulare sperimentale che trasforma comuni cellule del cervello in vere e proprie macchine mangia placche. E i risultati sono notevoli.

Il punto di partenza è semplice da capire, anche se la scienza dietro è sofisticata. I farmaci attuali contro l’Alzheimer, quelli a base di anticorpi monoclonali, funzionano abbassando i livelli di amiloide nel cervello. Ma richiedono infusioni ripetute, una o due volte al mese, e riescono a rallentare la malattia garantendo circa dieci mesi in più di autonomia ai pazienti. Un progresso reale, certo, ma lontano dall’essere risolutivo.

Come funziona la nuova immunoterapia cellulare

Qui entra in gioco l’intuizione del team guidato da Marco Colonna e David M. Holtzman. Invece di puntare sulle cellule immunitarie classiche, i ricercatori hanno scelto gli astrociti, le cellule più abbondanti nel cervello, quelle che normalmente si occupano di mantenere l’ambiente cerebrale in ordine. Li hanno riprogrammati geneticamente, dotandoli di un recettore chimerico (lo stesso principio delle terapie CAR-T usate contro i tumori) capace di riconoscere e agganciare la proteina beta amiloide, quella che si accumula formando le placche tipiche dell’Alzheimer.

Il risultato? Questi astrociti ingegnerizzati, ribattezzati CAR-astrociti, diventano cacciatori specializzati. Localizzano le proteine nocive, le catturano e le eliminano. Il bello è che basta una sola iniezione: un virus innocuo trasporta il gene del recettore direttamente nel cervello, e da lì le cellule fanno il resto.

Nei topi trattati prima della comparsa delle placche, la terapia ha impedito completamente la loro formazione. A sei mesi di età, quando normalmente il cervello di questi animali sarebbe saturo di depositi amiloidi, quelli trattati non ne mostravano traccia. Nei topi che avevano già il cervello pieno di placche, il trattamento le ha ridotte di circa il 50 percento. Numeri che fanno riflettere.

Prospettive concrete e prossimi passi

Naturalmente siamo ancora nella fase preclinica. Lo stesso Colonna ha sottolineato che servono ulteriori studi per ottimizzare l’approccio e valutare eventuali effetti collaterali. Ma il potenziale è enorme. La possibilità di trattare l’Alzheimer con un’unica somministrazione cambierebbe radicalmente la gestione clinica della malattia, eliminando il peso delle infusioni continue sia per i pazienti sia per il sistema sanitario.

C’è poi un aspetto che rende la ricerca ancora più interessante. Modificando il recettore dei CAR-astrociti per fargli riconoscere marcatori diversi, la stessa tecnologia potrebbe essere adattata per colpire i tumori cerebrali. Gli astrociti, già perfettamente integrati nell’ambiente del cervello, verrebbero così redirezionati dalla pulizia dei detriti alla distruzione diretta delle cellule tumorali.

Il gruppo di ricerca ha già depositato un brevetto e sta lavorando per affinare la precisione con cui queste cellule colpiscono i bersagli, senza interferire con le normali funzioni cerebrali. Come ha osservato Holtzman, la differenza rispetto ai trattamenti attuali sta tutta in quella singola iniezione che, almeno nei topi, ha saputo fare quello che mesi di infusioni non riescono ancora a garantire. Se i prossimi passi confermeranno questi dati, la lotta contro l’Alzheimer potrebbe davvero aver trovato un’arma nuova. E stavolta, forse, quella giusta.

L'articolo Alzheimer, una sola iniezione potrebbe eliminare le placche dal cervello proviene da Tecnoapple.